手机浏览器扫描二维码访问
738背后的支持者们（第1页）
【明天10-11点】
每周五上午9点半，王婷文（化名）都要带4岁的女儿婷婷到浙江省儿童医院输液。
35ml液体药品融入65ml生理盐水，要输4个多小时。这种来自美国的创新药每次药费超5万元，其中的活性酶成分可以降解婷婷体内堆积的黏多糖，阻止它对婷婷身体的侵蚀。
但它并不能治愈婷婷。作为一名黏多糖贮积症患儿，她体内的基因发生了突变。在没有更先进的基因疗法问世前，她将不得不终身使用这种来自体外的酶替代品。
一年200多万药费，且需终身使用。对于黏多糖贮积症患者家庭来说，这是一场望不见尽头的战斗。
婷婷是王婷文的第二个女儿。
2019年春节后，她发现婷婷的胸骨前凸，怀疑是“鸡胸”，带她来到浙江省儿童医院检查。拍完胸片，王婷文一直等到下午，直到医生在诊室里告诉她，婷婷疑似患有黏多糖贮积症（MPS）。
在2018年国家发布的《第一批罕见病目录》里，MPS排在第73位。
这是一种总发病率约在2.5万分之一的罕见遗传病，身体里无法代谢的黏多糖会堆积在细胞、血液和结缔组织中，造成渐进性、永久性的细胞损伤。患儿生长发育迟缓，随着病情发展累及心脏、骨骼、关节、呼吸系统和中枢神经系统等，直至全身系统被压垮。
在上海新华医院，婷婷进一步被确诊为MPSIV型。这种亚型的发病率约为30万分之一，最显著的特征是骨骼畸形。
王婷文查阅了大量资料，1米左右的身高，坐在轮椅上，面部扁平、X型腿、驼背、鸡胸......网上的图片不断暗示着女儿未来可能的命运，王婷文甚至想过一死了之。
“目前没有根治的手段。”浙江省儿童医院内分泌科副主任医师戴阳丽告诉“医学界”，“症状较轻时，患者可以通过佩戴一些肢体矫正器具等保守治疗，一旦出现严重并发症，就在对应科室手术，如气道重建手术、脊柱手术、髋关节手术等......哪里‘坏’了动哪里，终身与疾病为伍。”
疾病的影响已经在婷婷身上显现。2019一整年她只长高了两公分，手腕和脊柱发生轻微的变形，体能和运动能力也远不如同龄的孩子。
“对于IV型患者，平日最大的风险之一在于颈部寰枢关节不稳定，一旦发生脱位，严重可致瘫痪，甚至危及生命。”戴阳丽说，“而因持续的心肺功能受损、骨骼畸形及脊髓受累等，患者寿命也会受到严重影响，重型的寿命可能不超过30岁。
转折来自于一款活性成分为依洛硫酸酯酶α的酶替代药物上市，2019年5月，它获得中国国家药品监督管理局上市批准，正式进入中国，用于治疗MPSIV型患者。
床尾的透明密封袋里整齐叠放着用完的药品包装盒，这是王婷文的习惯。
若不是女儿的疾病，她本有着令人称羡的人生。从山东农村走出，一路奋斗到博士毕业，进了高校任职。买了房，买了车，一家四口在宜居的杭州扎下了根。
而如今，眼前的这款药无时无刻不在刺激着她的神经。和诸多罕见病特效药一样，高昂的研发费用，狭窄的消费市场，早在诞生前，它就注定了天价的命运，在带来一线生机的同时，又让王婷文倍感绝望。
希望本来寄托于医保。早在2019年底，病友群就流传着这样一个消息，药有望在2020年进入浙江省的保障政策，患者每年只需额外承担10万元药费。
2020年4月30日，浙江省医疗保障局等4部门发布《关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知》，3类药物：阿糖苷酶α、阿加糖酶β、依洛硫酸酯酶α被确定为罕见病特殊药品谈判对象。前两者分别用于庞贝病和法布雷病，费用也均在一年百万以上。
当年儿童节前一天，在办公室上班的王婷文照例打电话到医保局咨询结果，这次对方明确回复，MPS今年无法纳入用药保障。放下电话，心情跌落谷底，王婷文嚎啕大哭。2天后，浙江省医保局正式发布公示，3款药物里只有依洛硫酸酯酶α落选。
此时，距离婷婷确诊已近1年。从医学上来讲，这种特效药只能“暂停”疾病的进展，却无法逆转已有的损伤，越早用药治疗，效果越好。夫妻俩不得不做出了一个艰难的抉择，自费买药。
他们先将房子挂到网上，又申请了信用贷款，加上亲戚朋友的支持，勉强凑够了半年的药费。在接下去的一年多里，王婷文还多次尝试和药企负责人沟通优惠力度。
“不借钱是我们的底线。”王婷文说，“这个药是个无底洞，借多少也永远不够用，而我们也一定还不上。”
2020年8月12日，在儿童医院，婷婷成为了浙江省内第一个使用特效药的黏多糖贮积症患者。
用竖抽法取出药品，第一次抽完，再换成更细更软的针头，围着西林瓶内边缘抽吸旋转。内分泌科的护士从来没有用过这么昂贵的药物，前一晚上特地加班培训，练习如何从瓶中将药品一滴不剩地取出。
让王婷文欣慰的是，这款药很快显现出了与“天价”相匹配的疗效。用药的前3个月，婷婷每个月长高1公分，此后每个月都会长高0.5公分，身体各项机能也日趋好转。
“以前读托班的时候，她经常弯着个背，有气无力地趴在桌上。现在幼儿园组织到西湖春游，她也能自己走完全程。”王婷文说。
“如果没有这个药，医生告诉我，婷婷在十岁左右应该就全瘫了。”根据国际MPS治疗指南，在早期接受长期的酶替代治疗后，MPS患者可以正常结婚生子、学习工作、回归社会。
贵妃太野太茶！皇帝要不换个宠？ 神医大宗师 最狂神龙 弃医成凰 侧妃不要太嚣张 错心记 如微传 血族女王，你干粮到了 我真没想做渣男 神医贵女 再次婚姻 大道龙腾秦峰胡佳芸 巨人之王 弃女轻狂：王爷心尖宠 医武龙王 我是天启我不是坦克 阴阳纸扎师 兽人攻略：那咋了，这些我都想谈 被合欢宗圣女拿捏命脉，我在末世无敌了 封神大佬在异界
被读心后，炮灰女配成了豪门团宠
全家读心炮灰逆袭团宠系统黎衿唯死后才知道，她是一本书中的炮灰女配，是小白花女主的对照组。五个哥哥和弟弟更是给女主当足了舔狗，最后被一脚踹开，下场凄惨。重生后的黎衿唯被系统绑定，这才知晓女主一直在掠夺她的气运。从今天起她决定摆脱倒霉体质，做任务夺回气运！大哥的公司破产，二哥被毁容，三哥因医闹而死，四哥被污蔑贪污，五哥的学术抄袭，弟弟黎清川的残疾，都是被他们宠爱的女主给害的！你们就继续疼她吧！黎家兄弟？？？正当黎衿唯头疼的怎么拯救炮灰全家，好夺回自己的气运时却发现本该被炮灰的自己，成为豪门团宠了？就连那个神秘的豪门大少，也想来悄咪咪的牵她手。...
神灭珠
无系统杀伐果断老六超长篇符箓宋云打猎时意外看到一株不知名的植物，没想到误食植物果实后，竟然得到了神秘珠子，从而意外踏入修仙路，破束缚，征仙路，战异族，与神族开战，终成一代神帝。...
鸿麟仙族
关于鸿麟仙族仙界，鸿麟仙域。琉璃仙殿的大门口，悬挂着写有的巨大牌匾。苏家的仙人站在浩瀚如烟的牌位之前，点燃檀香，插入大鼎之中。数十万苏家子弟整齐站列，表情严肃。苏家仙人开口今日，与你们说一说我鸿麟仙族的起源，此事，还得从一个叫做九州界的下界说起，我们鸿麟苏氏的两位老祖，苏青鸿与苏青麟，出生在九州界青州元峰郡水泽镇的一处凡人宅院之中，当时苏家还算不上修真世家还是老风格，无金手指，无系统，一切依靠苏家自己的争取，主角不再是一个人，所以没有什么主角光环。这个故事很长，我慢慢讲，同学们慢慢看。...
是他唯一的光
关于是他唯一的光书名是他唯一的光又叫独一无二的偏爱在别人眼里，他身边女人不断，但从不和她们做那种事。别人都知道，他曾经有一个白月光，死在他怀里，让他痛苦万分，但他很快调整好情绪，在众人面前他就像平常人一样，好像什么事都没有发生一样，其实每天晚上他都陷入痛苦。就在别人都以为他会放下白月光的时候这天，一个特殊的女人出现在他的世界里，让他彻底为她失了心。曾经他也是杀人不眨眼的人，他的世界里只有黑暗，但她的出现，就像是一道光闯进他的世界里，让他不知所措。他不想让她和他一样陷入这样的困境接下来的日子里，她发现了他的身后，藏着一个天大的秘密。...
![大佬家来了个绝色美人[年代]](/img/0/149.jpg)
大佬家来了个绝色美人[年代]
本书简介韩东塬程柠韩东塬是后世翻手云覆手雨的超级大佬。这位大佬深居简出，外人只知道他冷漠，禁欲，无人可近他的身。但却没有人知道，这位无人可近身的大佬，身边却有一个幽魂，独自对着他几十年。程柠从小生得肤若凝脂，手若柔夷，又美又娇。跟着韩家继母进了韩家，暴躁的韩家姐弟一个一个嫌弃得不得了。韩东塬下乡之前，程柠十分讨厌他，讨厌他凶狠，冷漠，看人时的眼神像是能把人戳出洞来。可是他替她下乡出事之后，程柠死后也没能超生，成了个幽魂被困在他身边几十年。所以一朝重生，程柠觉得应该解了前世的结，知道他已经下乡半年，就利落地收拾了包裹，选择了同一个下乡地点韩东塬性格差脾气暴，更是从小不待见程柠，程柠下乡，所有人都替她捏了把汗，她长成这副样子，在那深山老林里哪里受得住？韩东塬又怎么会管她？程柠他是不会管她，但他会吃人一样用力亲她，会跟她说，柠柠，这一辈子我都惯着你。大佬家来了个绝色美人年代全文免费阅读，如果您喜欢大佬家来了个绝色美人年代五叶昙最新章节，请分享给您的好友一起来免费阅读。魔蝎小说...
穿越八零军婚，痞帅军官是老婆迷
关于穿越八零军婚，痞帅军官是老婆迷简介（军婚先婚后爱甜宠打脸双洁）上一世的秦昭昭是个医术高超的大夫，人见人爱，花见花开。一场车祸穿到了八十年代，成了家属院里人见人厌，狗见狗烦的作精军嫂身上。原主好吃懒做，跋扈嚣张，把整个家属院搞得怨声载道。陆沉在她身后有收拾不完的烂摊子。他做梦都想跟原主离婚。而原主扬言只要敢离婚，她就去部队门口上吊。两个人各不相让，谁都不妥协。日子过得闹心。秦昭昭不是原主，她对陆沉虽然有好感，但也受不了陆沉对自己的不信任跟冷漠。她没有看人脸色，还要倒贴的习惯。既然陆沉想离婚，那就成全他。她等的花都谢了，陆沉交上去的离婚申请还没批下来。等不及了亲自去打听，才知道陆沉早就把申请撤回了。那个说好的离婚呢？那便宜老公贱兮兮的壁咚她，老婆我错了。你要跟我离婚，我就去死。秦昭昭不明白了，这是怎么了？...